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第21 章上补习班（第4页）

那么请告诉我，CRISPR-Cas9系统在临床应用中的主要挑战是什么？"

夕夕深吸一口气，回忆着之前给她看过的那本《基因编辑前沿》中的内容："

目前主要有三个挑战：一是脱靶效应可能导致非目标基因突变；二是递送系统的效率和安全性问题；三是伦理争议，特别是对生殖细胞的编辑。。。"

她的声音越来越稳，甚至补充道："

最近《自然》杂志上一篇论文提出，使用高保真Cas9变体和优化向导RNA设计可以显著降低脱靶率。

教室里响起几声惊叹。

夕夕的脸颊发烫，她没想到自已无聊时看的那些论文真的派上了用场。

王教授的表情变得难以捉摸。

他沉默了几秒，突然又抛出一个问题："

如果你要用CRISPR技术治疗β-地中海贫血，会针对哪个基因？如何确保只在造血干细胞中起作用？"

这个问题问得好，她从小学医，直接问到了她的强项："

β-地中海贫血是由HBB基因突变引起的。。。所以应该靶向HBB基因？至于特异性可以用组织特异性启动子！

比如只在造血干细胞中活跃的CD34启动子来控制Cas9的表达！

很好。

王教授轻轻鼓掌，全班同学都愣住了——这是今天第一次有人得到教授认可。

回答得很好，但不要自满。

理论只是开始，真正的科学在实验室里。

他转向全班，"

下课。

明天八点，实验室见。

迟到一分钟就别进来了。

同学们纷纷收拾书包。

太厉害了！

赵小雨不知何时站在了她身边，眼睛闪闪发亮，"

我从没见过王教授这么表扬一个学生，连林昊都没这待遇。

夕夕不好意思地笑了笑："

我只是运气好，刚好看过相关内容。。。"

别谦虚了，"

小雨挽起她的胳膊，"

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