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第21 章 上补习班（第4页）
那么请告诉我，CRISPR-Cas9系统在临床应用中的主要挑战是什么？"
夕夕深吸一口气，回忆着之前给她看过的那本《基因编辑前沿》中的内容："
目前主要有三个挑战：一是脱靶效应可能导致非目标基因突变；二是递送系统的效率和安全性问题；三是伦理争议，特别是对生殖细胞的编辑。。。"
她的声音越来越稳，甚至补充道："
最近《自然》杂志上一篇论文提出，使用高保真Cas9变体和优化向导RNA设计可以显著降低脱靶率。
"
教室里响起几声惊叹。
夕夕的脸颊发烫，她没想到自已无聊时看的那些论文真的派上了用场。
王教授的表情变得难以捉摸。
他沉默了几秒，突然又抛出一个问题："
如果你要用CRISPR技术治疗β-地中海贫血，会针对哪个基因？如何确保只在造血干细胞中起作用？"
这个问题问得好，她从小学医，直接问到了她的强项："
β-地中海贫血是由HBB基因突变引起的。。。所以应该靶向HBB基因？至于特异性可以用组织特异性启动子！
比如只在造血干细胞中活跃的CD34启动子来控制Cas9的表达！
"
"
很好。
"
王教授轻轻鼓掌，全班同学都愣住了——这是今天第一次有人得到教授认可。
"
回答得很好，但不要自满。
理论只是开始，真正的科学在实验室里。
"
他转向全班，"
下课。
明天八点，实验室见。
迟到一分钟就别进来了。
"
同学们纷纷收拾书包。
"
太厉害了！
"
赵小雨不知何时站在了她身边，眼睛闪闪发亮，"
我从没见过王教授这么表扬一个学生，连林昊都没这待遇。
"
夕夕不好意思地笑了笑："
我只是运气好，刚好看过相关内容。。。"
"
别谦虚了，"
小雨挽起她的胳膊，"
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